每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜楊軍    

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長李寧，是國內(nèi)第一批專職進(jìn)行臨床研究的醫(yī)生。

2017年，李寧放棄在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院胸外科的工作，調(diào)入醫(yī)院藥物臨床試驗研究（GCP）中心。當(dāng)時，他接觸了一款進(jìn)口藥的全球多中心臨床試驗，其他國家的患者入組基本結(jié)束，但中國還沒啟動。由于國內(nèi)具備開展臨床試驗專業(yè)能力的大型醫(yī)院不多，李寧感到這家跨國藥企的急切。

“但現(xiàn)如今，這種‘甲乙方關(guān)系’調(diào)換了?！崩顚幷{(diào)侃道。2015年的藥審改革為中國醫(yī)藥行業(yè)“刮骨療毒”后，國內(nèi)臨床試驗團(tuán)隊的國際評價從“中國做不了”變成“中國都能干，干得比別人漂亮”，開展臨床試驗的醫(yī)院資源大大增加，研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與注冊臨床試驗（IND）“兩條腿走路”的模式，助推中國創(chuàng)新藥閃耀全球。

目前，行業(yè)更大的發(fā)展阻力是公眾對臨床試驗的錯誤觀念。今年5月上旬，“5·20國際臨床試驗日”前夕，李寧在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時表示，公眾對臨床試驗的偏見與誤解常讓他們與“新治療”的希望擦肩而過，有時這種阻力可能來自最親的家人。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長李寧

圖片來源：每經(jīng)記者 林姿辰 攝

“兩條腿走路”模式助力行業(yè)發(fā)展

接受采訪前，李寧在北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院為在校生講完“臨床試驗第一課”。4月23日，這家醫(yī)學(xué)首府正式成立中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院臨床研究院，旨在應(yīng)對臨床研究專業(yè)化等問題。

剛參加工作時的李寧從未想過，其未來的職業(yè)路徑會與臨床研究有關(guān)。當(dāng)時，提及中國臨床試驗，國際上的態(tài)度帶著幾分輕視，直到2015年，原國家食品藥品監(jiān)管總局出臺“史上最嚴(yán)”的臨床試驗數(shù)據(jù)質(zhì)量監(jiān)管政策，彼時，行業(yè)一片悲觀，不少人斷言“中國創(chuàng)新藥要涼了”。回過頭看，這場刮骨療毒式革新，成為中國臨床研究黃金10年的起點。

根據(jù)協(xié)和創(chuàng)新港首席科學(xué)家張丹提供的數(shù)據(jù)，2025年，中國新啟動臨床試驗的數(shù)量首次超越美國，躍居全球第一；細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，中國臨床試驗數(shù)量更是穩(wěn)居全球榜首。

成本與效率是中國臨床試驗最核心的競爭力。麥肯錫調(diào)研顯示，中國腫瘤臨床試驗中，患者入組速度是歐美國家的3倍~5倍，成本卻僅為后者的1/3~1/4。14億人口基數(shù)、每年420萬新發(fā)腫瘤患者以及患者集中就醫(yī)的習(xí)慣，讓大型三甲醫(yī)院成為臨床試驗的天然沃土。

更亮眼的是創(chuàng)新轉(zhuǎn)化能力。2025年，中國創(chuàng)新藥對外授權(quán)交易總額突破1300億美元，占全球的半壁江山；2026年一季度，這一數(shù)據(jù)再創(chuàng)新高，遠(yuǎn)超歷年同期。在美國參加國際會議時，張丹明顯感覺到全球藥企都在研究中國，不只是因為市場，而是因為臨床試驗?zāi)芰?，“過去是我們追著國際藥企求合作，現(xiàn)在是他們主動找上門，希望把項目放到中國做”；默沙東全球高級副總裁、中國研發(fā)中心總裁李正卿也感嘆，中國已經(jīng)是全球創(chuàng)新研發(fā)的重要陣地，目前，中國研發(fā)中心是默沙東在總部之外全球僅有的兩個獨立、全面、職能完備的研發(fā)中心之一。

在張丹看來，中國臨床試驗在10年間能從落后到跟跑、如今達(dá)到全球第二的水準(zhǔn)，底氣源于國內(nèi)“兩條腿走路”的獨特模式，即研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與藥監(jiān)審批的新藥臨床試驗（IND）并行推進(jìn)。

數(shù)據(jù)顯示，截至目前，中國企業(yè)在國內(nèi)開展IND臨床試驗超8000項，遠(yuǎn)超外資企業(yè)開展的項目數(shù)量；而且，政策紅利還在持續(xù)釋放，2026年5月1日，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》開始施行，又為相關(guān)臨床技術(shù)轉(zhuǎn)化開辟了新路徑。

公眾對臨床試驗有偏見與誤解

10年來，行業(yè)發(fā)展如烈火烹油，但李寧始終感到一道無形的壁壘，那就是公眾對臨床試驗的偏見與誤解。

幾年前，媒體對“職業(yè)試藥人”群體的報道令他印象深刻：健康受試者參與Ⅰ期臨床試驗被視為“用身體換錢”，類似報道的配圖也會刻意虛化受試者面部……在李寧看來，過度保護(hù)的背后藏著無形的歧視。

“健康受試者參與Ⅰ期試驗，一般要連續(xù)7到14天住在病房，嚴(yán)格忌口，定期采血總量可能超過一次常規(guī)獻(xiàn)血量?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，臨床試驗招募患者的條件非常嚴(yán)格，入組后的要求也非常繁瑣，臨床試驗參與者的付出同樣是為人類健康作貢獻(xiàn)，目前社會對獻(xiàn)血者和臨床試驗參與者的態(tài)度差異值得深思。

比如，公眾普遍將臨床試驗參與者誤解為“小白鼠”。李寧曾在臨床上多次碰到腫瘤患者滿足“百里挑一”的入組條件，但因為家屬擔(dān)心被親戚指責(zé)“不孝”“不肯花錢給老人治病”，患者最終放棄了接受新治療的機(jī)會。類似傳統(tǒng)觀念的束縛，是臨床試驗招募的一大阻礙。

另外，許多患者對臨床試驗也有顧慮。根據(jù)李寧團(tuán)隊開展的一項臨床調(diào)研，沒有參加過臨床試驗的患者多顧慮藥物安全性問題；參加過臨床試驗的患者則更擔(dān)心臨床試驗流程比較多等。

對此，李寧強(qiáng)調(diào)，臨床試驗絕非“盲目試錯”，而是層層把關(guān)、風(fēng)險可控的科學(xué)探索。從流程看，任何臨床試驗都需要先通過科學(xué)性評估、倫理審查，再經(jīng)過國家藥監(jiān)局審批，全程有嚴(yán)格的醫(yī)療保障。風(fēng)險與獲益的平衡，是臨床試驗的核心準(zhǔn)則。

更重要的是，臨床試驗往往是晚期腫瘤患者的“救命稻草”。在李寧所在的腫瘤醫(yī)院，不少參與新藥試驗的晚期患者免費獲得持續(xù)用藥機(jī)會，其中有人從瀕臨絕望到長期帶瘤生存，持續(xù)用藥接近20年。

“臨床試驗不是單方面的‘索取’，而是醫(yī)患雙向的‘合作’?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者， ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會）E6R3中正式將臨床試驗中的“受試者（Subject）”改為“參與者（Participant）”，兩字之差折射出理念的根本轉(zhuǎn)變，即患者不再是試驗的對象，而是醫(yī)學(xué)進(jìn)步的共同參與者、獲益者。

有三項需要長期呼吁的共識

“一個外科醫(yī)生做手術(shù)一輩子最多救幾千人，但一款好藥能惠及數(shù)十萬、上百萬患者?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，9年前，其導(dǎo)師赫捷院士的這句話是促使他轉(zhuǎn)型專職做臨床研究的原因之一，即便行業(yè)乘政策東風(fēng)而起，其轉(zhuǎn)型路也沒少碰壁，甚至還“得罪”了不少科學(xué)家。

“中國Biotech（生物科技公司）一般都是科學(xué)家創(chuàng)業(yè)，但做Science（科學(xué)研究）的模式與做藥的模式不同，二者有非常大的差別?！崩顚幈硎荆渲饕?fù)責(zé)早期臨床試驗，經(jīng)常在研究者會議上直接和科研人員溝通，很多由科學(xué)家設(shè)計的試驗方案過于理想化，“從臨床實操角度都會行不通”。

近年來這一情況有所好轉(zhuǎn)。據(jù)李寧觀察，這可能與跨國藥企在中國開設(shè)研究中心的風(fēng)潮有關(guān)。據(jù)記者不完全統(tǒng)計，近5年宣布在華開設(shè)研發(fā)中心的跨國藥企超過5家，其中有的企業(yè)在華研發(fā)中心數(shù)量超過1家。以默沙東2024年開設(shè)的默沙東研發(fā)中國創(chuàng)新合作中心（MCICC）為例，其主要整合全球科研資源與中國本土創(chuàng)新生態(tài)的優(yōu)勢，推動源自中國的突破性創(chuàng)新成果的快速、高質(zhì)量臨床轉(zhuǎn)化。

“它們（跨國藥企）給國內(nèi)帶來的更多的是軟實力、全球理念的體現(xiàn)?！崩顚幈硎?，盡管中國創(chuàng)新藥行業(yè)走出了融資低迷的低谷，如今整個體系處于健康發(fā)展的態(tài)勢，但在許多方面還有學(xué)習(xí)空間。

比如，2012年至2013年，李寧赴美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院學(xué)習(xí)期間，注意到美國大學(xué)教授、FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）的專家辭職后去藥企，或藥企人士重返學(xué)校教學(xué)的現(xiàn)象非常普遍，學(xué)界和業(yè)界的人才交流體系非常暢通。

而在國內(nèi)，企業(yè)人士回到學(xué)界不太通暢，學(xué)界專家投身業(yè)界也要下很大決心，這并不利于多視角、多領(lǐng)域、多職能的人才培養(yǎng)。

另外，臨床試驗團(tuán)隊對每一位參與者的悉心呵護(hù)，同樣值得重視。據(jù)李寧介紹，在臨床試驗中，參與者逾期未被隨訪被稱為“超窗”，團(tuán)隊?wèi)?yīng)該立刻聯(lián)系溝通，提醒復(fù)查隨訪，關(guān)注身體感受。根據(jù)2004年凱瑟瑞開展的一項以患者為中心的對照試驗，被持續(xù)隨訪、提醒復(fù)查的患者的總生存期遠(yuǎn)高于僅被常規(guī)告知的患者。

最后，李寧針對未來10年，提出三項需要長期呼吁的共識，“我們希望這三句口號成為社會共識：第一，臨床試驗對人類健康有益處，為醫(yī)學(xué)發(fā)展所必須，沒有臨床試驗就沒有醫(yī)學(xué)的發(fā)展，也沒有人類更好的健康；第二，臨床試驗的志愿者應(yīng)該受到尊重；第三，臨床試驗的志愿者可能獲益”。